FDA Looks Beyond A1C: Diabetes Public Workshop Recap

Kuten tyypin 1 kannattaja Anna McCollister-Slipp istui U. S. FDA: n julkisessa työpajassa elokuun lopussa, hänen sydämensä paisui tunteilla ja kyyneleet tulivat hänen silmiinsä.

Lopulta FDA: n päättäjät tarkastelivat vain A1C-laboratoriotuloksia, kun harkitsevat uusia diabeteslääkkeitä hyväksyttäväksi, ja toivovat enemmän potilaan palautetta niiden sääntelyn tarkasteluihin! Ei ole kyseenalaista, että se on enemmän kuin huulipuna, sillä FDA on todella ottamassa potilaan raportoituja tuloksia (PRO) ja elämänlaatuun liittyviä toimenpiteitä vakavasti ottaessaan huomioon uusia D-lääkkeitä.

Hemoglobiini A1C: n kokous, jossa tämä tuli esille, oli ollut vuosien mittaan - virstanpylvästapahtuma, joka edustaa todellista edistymistä Diabetes-yhteisössä ja joka kohtaa hyvin läheisessä ja läheisessä kysymyksessä Anna ja muut, jotka ovat tukeneet tätä asiaa yli vuosikymmenen ajan.

"Kokouksen päivä oli minulle hämmentävä päivä", hän kertoo meille. "Tämän (A1C) toimenpiteen riittämättömyys on ollut hyvin näkyvästi mielessäni ja elämässäni niin kauan, joten on ilahduttavaa, innostavaa ja jännittävää olla tässä vaiheessa FDA: n kanssa. Se antaa minulle paljon toivoa. Tiedämme, että me, kun potilaat puhuvat tästä ja kannattavat jotain parempaa, voivat todella tehdä eron. On rohkaisevaa nähdä, että FDA päätyy siihen pisteeseen, jossa he ovat päättäneet ottaa nämä tiedot ja työskennellä kanssamme. "

Sellaisen kunnioitetun endokrinologin sanoissa, FDA toivotti tervetulleeksi diabetesta kärsivän potilaan ääni avoimilla aseilla ja osoitti, mitä hän kutsuu "virtuaaliseksi rakkaudeksi, yksimielisellä sopimuksella", että emme keskity pelkästään A1C-tuloksiin vaan myös tarkastelemme muita elämäntapoja diabeteksen kanssa ja varmistamme, että potilaan potilaat ovat

Tämän kokouksen sponsorointi oli FDA: n lääketutkimuksen ja tutkimuskeskuksen (CDER) ryhmä, joka tarkastelee uusia diabeteslääkkeitä, mutta ei laitteita, jotka toimivat yhteistyössä JDRF: n, diaTribe-säätiön, American Diabetes Assocationin ja amerikkalaisen Association of Clinical Endos Tämä seuraa ja perustuu marraskuun 2014 istuntoon, jonka diaTribe järjesti yhdistämään FDA: n potilasyhteisöön - muistakaa, että niin monet meistä virittivät käytännössä, että törmäsimme viraston verkossa cast järjestelmä? !

Emme voineet osallistua tähän uusimpaan työpajaan henkilökohtaisesti, mutta live-webcastingin ansiosta voimme jälleen katsella reaaliaikaisesti. Kiitos ystävilleni myös diaTribe-säätiöstä, joka tallensi työpaja iPhonistaan ​​ja julkaisi neljän sivun tallennuksen Facebook-sivullaan ja julkaisi suuren tapahtuman.

Yli 900 ihmistä rekisteröityi osallistumaan henkilökohtaisesti tai verkossa, ja kokouksessa oli 5 minuutin potilaan POV-kokoelma-video, jonka diaTribe-tiimi auttoi luomaan. Minulla on kunnia olla osa sitä, mikä vastaa sitä, mitä kirjoitin äskettäin artikkelissani Looking Beyond My A1C: stä.

FDA: n komissaari Dr. Robert Califf esitteli avainhuomautuksia ja puhui erittäin hyvin DOC: n (Diabetes Online Community) kannustuspyrkimyksistä.

Hän liittyi muiden FDA: n työntekijöiden kanssa, jotka puhuivat tarpeesta pohtia tärkeitä näkökohtia, kuten aika-alueella, hypoglykemiaa ja potilaan raportoituja tuloksia (PRO), käyttäen reaaliaikaisia ​​tietoja lääkekäsittelyprosessiin.

Tietenkin edustajat, kuten Anna ja muut osallistujat, kumartelivat voimakkaasti täydellä sopimuksella - ja hämmästyneenä siitä, että tämä on ollut keskusteluun niin kauan!

Huomaa, että , kun tämä on uusi raja FDA: n huumeiden puolella, se on jo käsitelty laitteen virallisella puolella . Useita vuosia sitten JDRF auttoi FDA: n käsikirjan lopullisia ohjeita keinotekoisten haima-analyysijärjestelmien osalta, jotka otettiin huomioon avaintekijöistä (aika alue-, hypos- ja CGM-tietojen käytöstä). Toivomme nyt, että FDA: n lääkepuoli seuraa pukua.

Lyhyesti sanottuna 29 elokuu -työpajakokonaisuus oli täynnä päivittäistä toimintaa, joka oli täynnä toimintaa. Teollisuus oli edustettuna, puhuen kiinnostuksestaan ​​nähdä PRO: n käyttämät enemmän yli hallituksen. Terveydenhuollon ammattilaiset ja asianajajat pyrkivät arvioimaan paremmin elämänlaatua, perheiden vaikutuksia ja mielenterveysnäkökohtia. Euroopassa ja Kanadassa tarjottiin kansainvälisiä POV-standardeja, kun tarkasteltiin komplikaatioiden ja A1C: n lisäksi.

On hankalaa sanoa, että nykyistä standardointia ei ole olemassa, koska näiden vaihtoehtoisten (ei-A1C) tulosmäärien seurannan tai raportoinnin pitäisi olla, joten se on edelleen este sekä huumeiden että laitteen etupuolella.

Seuraavista vaiheista ei ole vielä erityistä aikataulua, mutta meille kerrotaan, että useampi julkinen kokous ja erityistoimet tulevat pian toteutumaan.

Rapid-Fire Q & A, jossa neljä diabetesta sairastavaa vaikutusta

Olemme tavoitelleet neljä diabeteksen liikkujalle ja ravistelijalle, jotka olivat läsnä tässä maamerkillisessä FDA: n julkisessa korjaamossa saadakseen "ulkoasun":

• Michigan endo ja entinen presidentti
• JDRF: n pääkonttori ja pitkäaikainen T1 Aaron Kowalski (AK)
• Data entreprenuer, pitkäaikaista tyyppiä 1 ja FDA: n potilasasiamies Anna McCollister Slipp (AMS)
• ja tyypin 2 potilaan asianajaja Brian Cohen (BC)

Heidän huomautuksensa viittaavat pääasiassa yllä olevaan yhteenvetoon lukuun ottamatta Brian Cohenia, jolla oli mielenkiintoinen käsitys T2-potilaiden puuttumisesta.

tohtori. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Ensinnäkin yleisesti ottaen … mikä on sinun takeesi siitä, miten tapaaminen meni?

GG) Yllättäen hyvin. En ollut varma mitä odottaa, mutta se meni niin kuin olisi voinut kuvitella. Kaikki olivat parhaimmillaan. FDA: n johdolla oli yksimielinen sopimus - ja tarkoitan yksimielistä!- on tullut aika siirtyä pitemmälle, kun A1C on pääasiallinen päätetapahtuma diabeteslääkkeiden hyväksymisprosessin aikana. Kukaan ei halua ajaa A1C: tä ulos, mutta se ei ole vain riittävä näinä päivinä.

AK) Viesti, josta olemme olleet täällä kauas kauemmin, on tullut kovaa ja selkeää: että ihmiset elävät diabetesta A1C: n ulkopuolella. Se on melko ilmeinen. FDA ei ole tuominnut tuota tavaraa vielä huumeiden puolella, mutta pääsemme sinne.

AMS) Kaikki yhdistyvät ja konvergoituvat tavalla, jossa FDA: n kuuntelu ja meillä on tekniikka, jolla voimme siirtää asiat eteenpäin. Ehkä sen ei pitäisi olla niin kovaa kuin se on ollut, mutta ainakin se tapahtuu nyt.

BC) Olin erittäin iloinen nähdessäni, että FDA omaksui panokset, erityisesti kutsumalla potilaan osallistumista. Workshopin osallistujista oli rajattuja ikkunoita, koska suuri osa ajasta kesti mukana aikataulutetuilla puhujilla. Onneksi keskeiset potilasasiamiehet, mukaan lukien Kelly Close, Anna McCollister-Slipp ja Christel Aprigliano saivat esityslistan ja tekivät ihastuttavan työn edustuksesta.

Mikä oli sinun suurin takeaway?

GG) Yksimielisyys ja yleinen yhteisymmärrys siitä, että potilaiden ääniä on kuultava prosessin aikana; se koskee potilaiden hoitotyytyväisyyttä, joka johtaa eliniän kestävyyteen, mikä on tärkeätä.

AK) A1C on tärkeä merkki; se ei mene pois ja emme halua sen menevän pois. Se antaa meille hyvän osoitteen diabeteksen komplikaatioiden riskeistä, ja se on tärkeää. Mutta se ei ole ainoa asia. On muita tuloksia, jotka ovat hyviä, ja monissa tapauksissa ovat vielä parempia - hypos, aika alueelle ja niin edelleen.

AMS) Kuulet (FDA: n tarkastajat) sanovat selvästi, että A1C on riittämätön eikä se tartu elämään diabeteksen kanssa, tämä minulle on todellinen virstanpylväs. Että emme keskustele siitä, mitä hypoglykemia on … se on tärkeää myös, ja meidän on laadittava vakiomääritelmiä, mutta emme jumissa näihin asioihin.

BC) Suuret takeaways näyttävät olevan, että CGMs katsotaan nyt standardiksi tutkimuksissa ja melko paljon koko ryhmä koki olevansa rutiininomainen osa (lopputulosta). Tämä tarkoittaa, että aikavälien tiedot ovat laajalti saatavilla … ja siellä on laaja tuki sen käyttämiseksi ylimääräisenä lopputuloksena. Oli paljon puhetta PRO: sta, joka sisältää elämänlaadun, mutta hyvin vähän siitä, miten se olisi otettava huomioon FDA: n päätöksiin tai johtaisi merkintöjen muutoksiin. Muita tuloksia, kuten paastoveren sokerit tai insuliinihoito (lääkkeet, jotka vähentävät insuliinivaatimuksia), eivät juurikaan kiinnittäneet huomiota.

Kuinka vastaanottava FDA ja kaikki muut olivat potilaan ääni tässä keskustelussa?

GG) Jälleen, iloisesti yllättynyt. Se, että FDA: n komission jäsen Califf itse oli siellä ja avasi kokouksen, jota seurasivat tohtori Temple ja sitten tohtori Guettier, oli vaikuttava osoittamaan, kuinka vakavasti he ottavat sen. Potilaiden ääni oli hämmästyttävä, kova ja selkeä ja huolimatta FDA: n alkuperäisestä haluttomuudesta laatia se esityslistalle.

AK) Yhteisöön on loistava kohdistaminen ja se oli hienoa, että FDA kuuli sen niin julkisesti. Se todella hätkähti kotiin. Kun tulin kotiin, menin JDRF: n johtajuuteen ja sanoin: "Kuuntele, ovi aukeaa nyt, jotta tämä tehdään. "Et voi enää väittää tätä kohtaa, että meidän on tarkasteltava A1C: n ohi lääkkeiden kehittämisessä.

AMS) Se antaa minulle paljon toivoa … tietää, että me, kun potilaat puhuvat tästä, voivat todella tehdä eron. Ja että FDA voisi päättää ottaa nämä tiedot ja tehdä yhteistyötä kanssamme.

BC) Uskon, että FDA on hyvin avoin kuuntelemaan potilasta ja näkee nyt PRO: n ja elämänlaadun ongelmat yhtä tärkeinä. Mutta en usko, että he ovat selvillä siitä, miten tämä sopii niiden rooliin sääntelyviranomaisina. Kiitokset FDA: n tohtori Helene Clayton-Jeterille siitä, että hänellä oli niin tärkeä rooli, jotta potilaat voisivat osallistua FDA: han. Yksi iso takeaway on, että FDA kuuntelee potilaita ja näkee sosiaalisen median tärkeänä osana suuntaansa eteenpäin.

Mikä yllättyi sinua tai otti sinut pois vartioinnista?

GG) Se oli virtuaalinen "lovefest", kuten mainitsin huomautuksissani. Kaikki ovat yhtä mieltä siitä, että PRO: n on oltava olennainen osa lääkkeen hyväksyntää. valitettavasti tähän mennessä meillä ei ole standardoitua rakennetta, jonka yksittäiset yritykset voisivat toteuttaa, joten ne kaikki keräävät ne, mutta eivät yhdenmukaistetusti.

AK) Olin valmis johonkin negatiivisuuteen tai käytännön asioihin, joita voisikin herättää. Se ei ottanut minua pois vartija, mutta se oli enemmän todellisuutta meidän on oltava tietoisia. Odotimme melko paljon argumenteita, miksi he ovat käyttäneet A1C-mittausta, ja tunsimme voimakkaasti, että voisimme käsitellä niitä. Se meni melko paljon odotetusti.

AMS) Se ei ollut, että minua hukattiin tämän takia, mutta vaikutin siitä, missä määrin FDA: n johtavat tarkastajat toistuivat ja uskoivat huolenaiheemme. FDA on mennyt pitkälle, ja se oli erittäin jännittävää nähdä tämä.

BC) Olin toivonut enemmän huomiota tuloksiin, jotka voisivat parantaa tarkkuutta, jossa lääkkeitä on määrätty. Näytti siltä, ​​että se ei kiinnosta. Laskimolleni on lähes 60 tyypin 2 lääkettä ja tietäen, mitkä niistä toimivat, mihin potilaat näyttäisivät olevan eräänlaisia ​​tärkeitä. Tiedän kyllä, että olin periaatteessa vastaamaton tyypin 2 lääkkeisiin. Minulla oli krooninen kohonnut veren sokeripitoisuus, ja parasta voin kertoa vain SGLT-2-lääkkeistä, jotta voin vähentää paaston verensokeria kuten minun. Potilaat voivat päätyä pyörimään hyödyttömillä lääkkeillä, joilla on vakavia sivuvaikutuksia ja kohonnut verensokeri ilman tätä tietoa. Heikosti nämä tulokset eivät ole etusijalla, ja jotkut paneelin jäsenet kokivat, ettei ole riittävää ymmärrystä.

Mitä seuraavaksi?

GG) Kehotimme FDA: ta ilmoittamaan mahdollisimman pian päivämäärät seuraaville kokouksille, joissa eri PRO-välineiden yhdenmukaistamista voidaan houkutella.

AK) Nyt mielessäni tärkein askel on saada yksimielisyys siitä, miten aiomme tehdä tämän ja saada FDA: n toteuttamaan sen.Me kaikki haluamme varmistaa, että tämä ei ole FDA: n laatikon tarkistus - että aiomme edetä konkreettisiin muutoksiin. Se, miten se toimii, on vain se - julkiset kokoukset, konsensuksen kehittäminen, jossa ihmiset työskentelevät standardoimalla määritelmiä ja mittauksia, PRO: ita. Kun teimme tämän laitteen puolella, esittelemme heille ohjeistusta, jonka he pystyivät viimeistelemään ja käyttämään AP-järjestelmien arvioinnissa.

AMS) Työskentelemme … a Beyond Type 1 -tutkimuksessa, joka käyttää CGM: iden ja iPhonen tulosten raportointia varten. Se tapahtuu, ja se on hyvin todellinen seuraava askel. Se on edelleen prosessi, ja meidän on viimeisteltävä pöytäkirjan versio, ja panemme sen siellä ihmisten osallistumiseen. FDA työskentelee kanssamme saadakseen tämän viimeistelemään ja muotoilemaan tutkimusta, joten tulokset ovat sellaisia, mitä he voivat käyttää. Meidän on vedettävä monia eri toimijoita, jotta tämä tapahtuisi, ja kaikki ovat hyvin kiireisiä. Mutta tultaessa tästä kokouksesta, meillä on vauhtia … Toivon, että tämä voi tapahtua ensi vuoden alussa.

BC) Mielestäni potilaan kannattajat katsoivat tätä (kokousta) vain alkuvaiheena meneillään olevasta sitoutumisesta. Tämä oli ensimmäinen tapaus, jossa potilas osallistui lääkitysalueeseen, mutta aiempi osallistuminen FDA: n lääkinnällisten laitteiden puolelta oli erittäin tehokas, mikä suosii hyvin.

Kiitos kaikille, kun otit ajat ajatellessasi. Olemme innoissamme näkemään todellista edistystä näköpiirissä vain A1C!

Hyvä lukija: muista seurata myös Twitterin hashtags # BeyondA1C ja #DOCasksFDA pysyä keskustelun kanssa tästä julkisesta työpajasta ja sen jälkeen!

Vastuuvapauslauseke : Diabetes Mine -ryhmän luoma sisältö. Lisätietoja saat klikkaamalla tästä.

Vastuuvapauslauseke

Tämä sisältö on luotu Diabetes Mine -verkostoon, joka on diabetesta käsittelevä yhteisö. Sisältöä ei ole tarkistettu lääketieteellisesti eikä se noudata Terveysalan toimituksellisia ohjeita. Lisätietoja Terveysn yhteistyöstä Diabetes Mine -yrityksen kanssa saat napsauttamalla tästä.