Tolerx Tyypin 1 diabeteksen syyn takia ihmisillä (ei hiirillä)

innoissaan diabeteksen tutkimuksen otsikoista, niin tässä on muutamia mielenkiintoisia uutisia Cambridgen Massista tällä viikolla: Life Sciences -yritys Tolerx on ilmoittanut olevansa kolmannen vaiheen kliiniset tutkimukset tyypin 1 diabeteksen uudesta hoidosta. Jos kaikki suunnittelee, yrityksen edustaja sanoo, että Tolerx voisi aloittaa FDA: n hyväksymän ensimmäisen tarjouksen hoitaa syy tyypin 1 diabetesta. Aika siistiä!

Miten se toimii? Tolerxin tutkimus keskittyy kahteen tyypin soluun, jotka ovat kriittisiä tyypin 1 diabeteksen puhkeamisessa. Ensimmäiset ovat T-efektorisolut, jotka ohjaavat immuunijärjestelmää, kun se hyökkää hyökkääjiä, kuten viruksia, bakteereja jne. Toinen ovat T-säätelysolut, jotka ohjaavat T-efektorisolujen sopivaa aktivaatiota tai inhibitioa (toisin sanoen ne toimivat pitää muiden solujen immuunivastukset tarkas- telussa).

Diabetologica

julkaisemassa kliinisessä tutkimuksessa tehdyssä kliinisessä tutkimuksessa, jonka suorittivat diabeteslääkärin nuorten diabetestutkimusrahasto (JDRF) diabeteslääketieteellisessä tutkimuksessa Otelixitsumabilla hoidetuilla potilailla havaittiin olevan insuliinia tuottavien beetasolujen funktio haimassa verrattuna plaseboa saaneisiin potilaisiin - jopa neljä vuotta hoidon jälkeen. 6, 12 ja 18 kuukauden kohdalla jäljelle jäänyt beetasolutoiminto paransi paremmin otelixitsumabia kuin lumelääkettä. Tutkimuksessa olevista 80 potilaasta havaittiin parempia tuloksia potilailla, jotka olivat nuorempia ja joilla oli lähtötasoa korkeampi lähtötilanteen jäljellä oleva beta-solufunktio. Tutkimus osoitti beta-solujen toiminnan säilyttämistä, alhaisempia A1C-tasoja ja alentun glykeemisen vaihtelun. Nyt huonoista uutisista: hoito liittyi kohtalaiseen "flunssan kaltaiseen" oireyhtymään ja jotkut Epstein-Barrin viruksen mononukleoosista johtuvat oireet - joka ei ole hengenvaarallinen, mutta ehdottomasti ole hauskaa - mutta ei raportoitu kauan -aikaa haittavaikutuksia.

Tammikuussa Tolerx pääsi ilmoittautumaan vaiheen 3 kliiniseen tutkimukseen Otelixizumabille nimeltä DEFEND-1, ja pian tulee toinen tutkimus, DEFEND-2, joka alkaa lähikuukausina. Yksityiskohdat DEFEND-2-tutkimuksesta ovat edelleen TBD, mutta voit lukea lisää tietoja (mukaan lukien

sijainnit) käymällä heidän Defend Against Diabetes -verkkosivustolla.

Tällä hetkellä ehdokkaat tutkimukseen määritellään tyypin 1 diabetesta kärsivillä ihmisillä 90 päivän kuluessa diagnoosista. Toivottavasti heillä on melko harvoja hakijoita tästä tärkeästä tutkimuksesta - loppujen lopuksi yhtiö toteaa, että vuosittain on tyypillisesti 1 diabetesta diagnosoitu 1 000 - 35 000 amerikkalaista! Kliinisen tutkimuksen tulosten perusteella Tolerx arvioi uuden lääkkeen hyöty-riskiprofiilia.

Jos olet miettimättä, jos lahjoitukset JDRF: lle ovat töissä täällä, vastaus on kyllä. Tolerx kertoo, että sen tutkimukset rahoittavat useat lähteet, mukaan lukien organisaatiot kuten JDRF. He saavat myös rahoitusta yksityisiltä sijoittajilta ja kumppanuudesta GlaxoSmithKlinnan kanssa.

Silloin kun Tolerx todella toimittaa havainnot FDA: lle, tämä määräytyy DEFEND-2 -tutkimuksen ilmoittautumisen perusteella. Joten, kaikki on vielä TBD. Mutta yksi asia on varma - ainakin emme puhu hiiristä täällä!

Vastuuvapauslauseke

: Diabetes Mine -ryhmän luoma sisältö. Lisätietoja saat klikkaamalla tästä.

Vastuuvapauslauseke Tämä sisältö on luotu Diabetes Mine -verkostoon, joka on diabetesta käsittelevä yhteisö. Sisältöä ei ole tarkistettu lääketieteellisesti eikä se noudata Terveysalan toimituksellisia ohjeita. Lisätietoja Terveysn yhteistyöstä Diabetes Mine -yrityksen kanssa saat napsauttamalla tästä.