Lapsuuden akuutin myeloidileukemian hoito, oireet ja testit

Lapsuuden akuutti myeloidleukemia (AML)

* Lapsuuden akuutin myeloidisen leukemian tosiasiat, kirjoittanut MD, PhD Charles P. Davis

• AML on veri- ja luuytimen syöpä, jossa tuotetaan ja lisääntyy epänormaaleja myeloidisia kantasoluja.
• Muita myeloidisia sairauksia, jotka voivat vaikuttaa vereen ja luuytimeen, ovat seuraavat: krooninen myelogeeninen leukemia (CML), nuorten myelomonosyyttinen leukemia (JMML) ja myelodysplastiset oireyhtymät (MDS).
• Lasten AML: n riskitekijöihin kuuluvat seuraavat: veli tai sisko, jolla on leukemia, oleminen latinalaisamerikkalainen, altistuminen tupakansavulle tai alkoholille ennen syntymää, henkilökohtainen historia aplastinen anemia, henkilökohtainen tai perheen historia MDS, perheen historia AML, aiempi hoito kemoterapia ja / tai sädehoito, altistuminen ionisoivalle säteilylle ja / tai kemikaaleille, kuten bentseenille, ja geneettiset häiriöt (Downin oireyhtymä, Fanconin anemia, tyypin 1 neurofibromatoosi, Noonanin oireyhtymä ja Shwachman-Diamondin oireyhtymä).
• Lapsuuden AML: n tärkeimpiä merkkejä ja oireita ovat kuume, väsymys, helppo verenvuoto tai mustelmat, yöhikoilu, hengenahdistus, petechiat (ihon alla olevan verenvuodon aiheuttamat litteät, täsmälliset kohdat), nivel- ja / tai luukipu, kipu tai tunne täyteys kylkiluiden alapuolella, leukemia cutis (siniset tai violetit kivuttomat palamat kehon eri osissa), kloromat (silmien ympärillä olevat kivuttomat möhkät, jotka voivat olla sinivihreitä) ja ekseemamainen ihottuma.
• Testit lapsuuden AML: n havaitsemiseksi ja diagnosoimiseksi voivat sisältää seuraavia: fyysinen tutkimus ja anamneesi, täydellinen verenkuva (CBC), ääreisveren sively, verikemian tutkimukset, rintakehän röntgenkuvaus, biopsiat (luuydin, kasvain ja / tai imusolmuke), sytogeneettinen analyysi, käänteistranskription polymeraasiketjureaktio, immunofenotyyppien määritys, molekyylitesti ja lannerangan puhkaisu.
• Kahta testiä, ristiselän puhkaisua ja / tai kivesten, munasarjojen ja / tai ihon biopsiaa voidaan käyttää määrittämään, onko AML metastasoitunut.
• Vaikka lapsuuden AML: llä ei ole vakiovaihejärjestelmää, hoito perustuu AML: n tyyppiin tai alatyyppiin riippumatta siitä, onko AML levinnyt luuytimen tai veren ulkopuolelle ja / tai jos sairaus on todettu uudelleen, remissiota vai toistuvaa .
• Toistuva AML on AML, joka on käynyt läpi hoidon, mutta on uusiutunut (palannut takaisin).
• Lasten AML: ään ja siihen liittyviin häiriöihin käytetään seitsemää tyyppistä standardihoitoa: kemoterapia, sädehoito, kantasolujen siirto, kohdennettu terapia (esimerkiksi tyrosiinikinaasi-inhibiittoriterapia, monoklonaalinen vasta-ainehoito), muu lääkehoito (esimerkiksi lenalidomidi, arseeni) trioksidi), tarkkaavainen odotus (ei hoitoa, ennen kuin oireet ilmenevät tai muuttuvat) ja tukeva hoito (esimerkiksi verensiirto, antibiootit, leukafereesi).
• Uudet hoitotyypit ovat kliinisissä tutkimuksissa; niihin sisältyy biologinen terapia ja luonnollisten tappajasolujen käyttö leukemiasolujen tappamiseen.

Lapsuuden akuutti myeloidleukemia (AML) on syöpätyyppi, jossa luuytimessä on suuri määrä epänormaaleja verisoluja.

Lapsuuden akuutti myeloidleukemia (AML) on veren ja luuytimen syöpä. AML: ää kutsutaan myös akuutiksi myelogeeniseksi leukemiaksi, akuutiksi myeloblastiseksi leukemiaksi, akuutiksi granulosyyttiseksi leukemiaksi ja akuutiksi nonlymphocytic leukemiaksi. Akuutit syövät pahenevat yleensä nopeasti, jos niitä ei hoideta. Krooniset syövät pahenevat yleensä hitaasti.

Leukemia ja muut veren ja luuytimen sairaudet voivat vaikuttaa punasoluihin, valkosoluihin ja verihiutaleisiin.

Normaalisti luuytimestä tehdään verisolun soluja (epäkypsiä soluja), joista tulee ajan myötä kypsiä verisoluja. Verikantasolusta voi tulla myeloidinen kantasolu tai imukudoksen kantasolu. Lymfoidista kantasolusta tulee valkosolu.

Myeloidisesta kantasolusta tulee yksi kolmesta kypsien verisolujen tyypistä:

• Punasolut, jotka kuljettavat happea ja muita aineita kaikkiin kehon kudoksiin.
• Valkosolut, jotka taistelevat tartuntoja ja tauteja vastaan.
• Verihiutaleet, jotka muodostavat verihyytymiä verenvuodon lopettamiseksi.

AML: ssä myeloidisista kantasoluista tulee yleensä erään tyyppisiä kypsymättömiä valkosoluja, joita kutsutaan myeloblasteiksi (tai myeloid blastiksi). AML: n myeloblastit tai leukemiasolut ovat epänormaalit eivätkä niistä tule terveitä valkosoluja. Leukemiasolut voivat kerääntyä vereen ja luuytimeen, joten terveille valkosoluille, punasoluille ja verihiutaleille on vähemmän tilaa. Kun tämä tapahtuu, voi esiintyä infektiota, anemiaa tai helppoa verenvuotoa. Leukemiasolut voivat levitä veren ulkopuolelle muihin kehon osiin, mukaan lukien keskushermosto (aivot ja selkäydin), iho ja ikenet. Joskus leukemiasolut muodostavat kiinteän kasvaimen, jota kutsutaan granulosyyttiseksi sarkoomaan tai kloromaan.

On olemassa AML-alatyyppejä, jotka perustuvat verisoluihin, joihin vaikuttaa. AML: n hoito on erilaista, kun se on alatyyppi nimeltään akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL) tai kun lapsella on Downin oireyhtymä.

Muut myeloidiset sairaudet voivat vaikuttaa vereen ja luuytimeen.

Krooninen myelogeeninen leukemia

Kroonisessa myelogeenisessa leukemiassa (CML) liian monesta luuytimen kantasolusta tulee tyyppi valkosoluista, jota kutsutaan granulosyyteiksi. Jotkut näistä luuytimen kantasoluista eivät koskaan tule kypsiksi valkosoluiksi. Näitä kutsutaan räjähdyksiksi. Ajan myötä granulosyytit ja räjähdykset syrjäyttävät punasolut ja verihiutaleet luuytimessä. CML on harvinainen lapsilla.

Nuorten myelomonosyyttinen leukemia

Nuorten myelomonosyyttinen leukemia (JMML) on harvinainen lasten syöpä, jota esiintyy useammin noin 2-vuotiailla lapsilla ja on yleisempää pojilla. JMML: ssä liian monesta luuytimen kantasolusta tulee 2 tyyppisiä valkosoluja, joita kutsutaan myelosyyteiksi ja monosyyteiksi. Jotkut näistä luuytimen kantasoluista eivät koskaan tule kypsiksi valkosoluiksi. Nämä epäkypsät solut, joita kutsutaan räjähdyiksi, eivät pysty suorittamaan tavanomaista työtä. Ajan myötä myelosyytit, monosyytit ja räjähdykset syrjäyttävät punasolut ja verihiutaleet luuytimessä. Kun tämä tapahtuu, voi esiintyä infektiota, anemiaa tai helppoa verenvuotoa.

Myelodysplastiset oireyhtymät

Myelodysplastisia oireyhtymiä (MDS) esiintyy harvemmin lapsilla kuin aikuisilla. MDS: ssä luuytimessä on liian vähän punasoluja, valkosoluja ja verihiutaleita. Nämä verisolut eivät välttämättä kypsy ja pääsevät vereen. MDS-hoito riippuu siitä, kuinka alhainen punasolujen, valkosolujen tai verihiutaleiden lukumäärä on. Ajan myötä MDS: stä voi tulla AML.

Ohimenevä myeloproliferatiivinen häiriö (TMD) on eräänlainen MDS. Tämä luuytimen häiriö voi kehittyä vastasyntyneillä, joilla on Downin oireyhtymä. Se häviää yleensä itsestään kolmen ensimmäisen elämän viikon aikana. Pikkulapsilla, joilla on Downin oireyhtymä ja TMD, on lisääntynyt mahdollisuus kehittää AML ennen 3-vuotiaita.

AML tai MDS voi esiintyä tiettyjen syöpälääkkeiden ja / tai säteilyhoidon jälkeen.

Syöpähoito tietyillä syöpälääkkeillä ja / tai sädehoito voi aiheuttaa terapiaan liittyvän AML: n (t-AML) tai terapiaan liittyvän MDS: n (t-MDS). Näiden terapiaan liittyvien myeloidisten sairauksien riski riippuu käytettyjen syöpälääkkeiden kokonaisannoksesta ja säteilyannoksesta ja hoitokentästä. Joillakin potilailla on myös perinnöllinen t-AML- ja t-MDS-riski. Näitä terapiaan liittyviä sairauksia esiintyy yleensä 7 vuoden kuluessa hoidosta, mutta lapsilla niitä esiintyy harvoin.

Lapsuuden AML: n, Childhood CML: n, JMML: n ja MDS: n riskitekijät ovat samanlaiset.

Kaikkia, jotka lisäävät sairastumisriskiä, ​​kutsutaan riskitekijäksi. Jos sinulla on riskitekijä, se ei tarkoita, että saat syövän; se, että sinulla ei ole riskitekijöitä, ei tarkoita, että et saa syöpää. Keskustele lapsesi lääkärin kanssa, jos arvelet lapsesi olevan vaarassa. Nämä ja muut tekijät voivat lisätä lapsuuden AML: n, lapsuuden CML: n, JMML: n ja MDS: n riskiä:

• Ottaa veli tai sisko, erityisesti kaksos, leukemian kanssa.
• Espanjalaisena.
• Altistuminen tupakansavulle tai alkoholille ennen syntymää.
• Sinulla on ollut aplastinen anemia.
• Henkilökohtainen tai perheen historia MDS.
• Perhehistoria AML.
• Aikaisempi hoito kemoterapialla tai sädehoidolla.
• Altistuminen ionisoivalle säteilylle tai kemikaaleille, kuten bentseenille.
• Joilla on tiettyjä geneettisiä häiriöitä, kuten:
  • Downin oireyhtymä.
  • Fanconin anemia.
  • Tyypin 1 neurofibromatoosi.
  • Noonan-oireyhtymä.
  • Shwachman-Diamond -oireyhtymä.

Lapsuuden merkit ja oireet AML, lapsuuden CML, JMML tai MDS sisältävät kuumeen, väsymyksen ja helpon verenvuodon tai mustelmat.

Nämä ja muut merkit ja oireet voivat johtua lapsuuden AML: stä, lapsuuden CML: stä, JMML: stä tai MDS: stä tai muista olosuhteista. Tarkista lääkäriltä, ​​jos lapsellasi on jokin seuraavista:

• Kuume tartunnalla tai ilman.
• Yöhikoilut.
• Hengenahdistus.
• Heikkous tai väsymys.
• Helppo mustelmia tai verenvuoto.
• Petechiat (verenvuodon aiheuttamat litteät, näppyläkohdat ihon alla).
• Kipu luissa tai nivelissä.
• Kipu tai kylläisyyden tunne kylkiluiden alapuolella.
• Kivuton niput kaulassa, kainalossa, vatsassa, nivusissa tai muissa kehon osissa. Lapsuuden AML: ssä nämä kokkarat, joita kutsutaan leukemia cutiksiksi, voivat olla sinisiä tai violetteja.
• Kivuton pala, joka on joskus silmien ympärillä. Näitä kloromaksi kutsuttuja klumpuja havaitaan joskus lapsuuden AML: ssä ja ne voivat olla sinivihreitä.
• Ekseemamainen ihottuma.

TMD: n oireisiin voi kuulua seuraavat:

• Turvotus koko vartalo.
• Hengenahdistus.
• Vaikeuksia hengittää.
• Heikkous tai väsymys.
• Kipu kylkiluiden alapuolella.

Veri- ja luuytimen tutkimuksia käytetään lapsuuden AML: n, Childhood CML: n, JMML: n ja MDS: n havaitsemiseen (diagnosointiin) ja diagnosointiin.

Seuraavia testejä ja menettelyjä voidaan käyttää:

• Fyysinen koe ja historia : Kehokoe yleisten terveysmerkkien tarkistamiseksi, mukaan lukien tautien, kuten möhkäleiden tai muun epätavallisen tuntuvan, tarkistaminen. Otetaan myös potilaan terveystapojen historia, aiemmat sairaudet ja hoidot.
• Täydellinen verenkuva (CBC) differentiaalilla : Menettely, jossa otetaan verinäyte ja tarkistetaan seuraavat seikat:
  • Punasolujen ja verihiutaleiden lukumäärä.
  • Valkosolujen lukumäärä ja tyyppi.
  • Hemoglobiinin (happea kuljettavan proteiinin) määrä punasoluissa.
  • Verinäytteen se osa, joka koostuu punasoluista.
• Perifeerisen veren rasva : Menettely, jossa verinäytteestä tarkistetaan räjähdysolut, valkosolujen lukumäärä ja tyypit, verihiutaleiden lukumäärä ja verisolujen muodon muutokset.
• Veren kemialliset tutkimukset : Menetelmä, jossa verinäyte tarkistetaan tiettyjen elimistössä ja kudoksissa vereen vapautuvien aineiden määrien mittaamiseksi. Epätavallinen (normaalia suurempi tai pienempi) määrä ainetta voi olla merkki taudista.
• Rinnan röntgenkuva : rintojen sisällä olevien elinten ja luiden röntgenkuva. Röntgen on eräänlainen energiansäde, joka voi mennä kehon läpi ja kalvon päälle, jolloin saadaan kuva kehon sisällä olevista alueista.
• Biopsia : Solujen tai kudosten poistaminen, jotta patologi voi tarkastella niitä mikroskoopin alla syövän merkintöjen tarkistamiseksi. Biopsiat, joita voidaan tehdä, sisältävät seuraavat:
  • Luuytimen aspiraatio ja biopsia : Luuytimen, veren ja pienen kappaleen luu poistetaan asettamalla ontto neula lonkka- tai rintakehään.
  • Kasvainbiopsia: Kloooman biopsia voidaan tehdä.
  • Imusolmukkeen biopsia : imusolmukkeen tai sen osan poisto.
• Sytogeneettinen analyysi : Laboratoriokoe, jossa veri- tai luuytimenäytteen soluja tarkastellaan mikroskoopilla tiettyjen muutosten löytämiseksi kromosomeissa. Kromosomimuutoksiin voi kuulua, kun osa kromosomista vaihdetaan toisen kromosomin kanssa, osa yhdestä kromosomista puuttuu tai toistuu tai osa yhdestä kromosomista käännetään ylösalaisin.
  Seuraava testi on eräs sytogeneettinen analyysi:
  • KALAT (fluoresenssi in situ -hybridisaatio) : Laboratoriotekniikka, jota käytetään geenien tai kromosomien tutkimiseen soluissa ja kudoksissa. DNA-kappaleet, jotka sisältävät fluoresoivan väriaineen, valmistetaan laboratoriossa ja lisätään soluihin tai kudoksiin lasilevyllä. Kun nämä DNA-kappaleet sitoutuvat diaan tiettyihin geeneihin tai kromosomialueisiin, ne syttyvät, kun niitä katsotaan mikroskoopilla erityisellä valolla.
• Käänteistranskriptio-polymeraasiketjureaktio (RT-PCR) : laboratoriotesti, jossa kudosnäytteen soluja tutkitaan kemikaaleilla etsittäessä tiettyjä muutoksia geenien rakenteessa tai toiminnassa.
• Immunofenotyyppien määrittäminen: Solujen tunnistamiseen tarkoitettu menetelmä, joka perustuu solun pinnalla oleviin antigeeneihin tai markkereihin ja johon voi kuulua veri- ja luuytinsolujen erityinen värjäys. Tätä prosessia käytetään AML-alatyypin diagnosointiin vertaamalla syöpäsoluja immuunijärjestelmän normaaleihin soluihin.
• Molekyylitestaus : laboratoriotesti tiettyjen geenien, proteiinien tai muiden molekyylien tarkistamiseksi veri- tai luuytimenäytteestä. Molekyylitestit tarkistavat myös tietyt geenin tai kromosomin muutokset, jotka voivat aiheuttaa AML: n kehittymismahdollisuuksia tai vaikuttaa niihin. Molekyylitestiä voidaan käyttää hoidon suunnittelussa, hoidon tehokkuuden selvittämisessä tai ennusteessa.
• Lannereikä : Menetelmä, jolla kerätään näyte aivo-selkäydinnesteestä (CSF) selkärankaasta. Tämä tehdään asettamalla neula kahden selkärangan luun väliin ja selkäytimen ympärillä olevaan CSF: ään ja poistamalla näyte nesteestä. CSF-näyte tarkistetaan mikroskoopilla merkkejä siitä, että leukemiasolut ovat levinneet aivoihin ja selkäytimeen. Tätä menettelyä kutsutaan myös LP- tai selkärankaksi.

Tietyt tekijät, jotka vaikuttavat ennusteeseen (toipumisen mahdollisuus) ja hoitomuodot.

Lapsuuden AML-ennusteet (toipumismahdollisuudet) ja hoitovaihtoehdot riippuvat seuraavista:

• Lapsen ikä, kun syöpä on diagnosoitu.
• Lapsen rotu tai etninen ryhmä.
• Onko lapsi ylipainoinen.
• Valkosolujen määrä veressä diagnoosin yhteydessä.
• Onko AML tapahtunut aiemman syöpähoidon jälkeen.
• AML: n alatyyppi.
• Onko leukemiasoluissa tiettyjä kromosomi- tai geenimuutoksia.
• Onko lapsella Down-oireyhtymä. Useimmat lapset, joilla on AML ja Downin oireyhtymä, voidaan parantaa leukemiastaan.
• Onko leukemia keskushermostoon (aivot ja selkäydin).
• Kuinka nopeasti leukemia reagoi hoitoon.
• Onko AML diagnosoitu vasta (hoitamatta) vai onko se uusiutunut (palannut) hoidon jälkeen.
• Hoidon päättymisen jälkeinen aika AML: lle, joka on uusiutunut.

Lasten CML-ennusteet ja hoitovaihtoehdot riippuvat siitä, kuinka kauan on kulunut potilaan diagnosoinnista ja kuinka monta räjähdyssolua on veressä.

JMML: n ennuste (toipumismahdollisuus) ja hoitovaihtoehdot riippuvat seuraavista:

• Lapsen ikä, kun syöpä on diagnosoitu.
• Geenityyppi, johon vaikuttaa, ja geenien lukumäärä, joissa on muutoksia.
• Kuinka monta punasolua, valkosolua tai verihiutaleita on veressä.
• Onko JMML diagnosoitu vasta (hoitamatta) vai onko se uusiutunut hoidon jälkeen.

MDS-ennuste (toipumismahdollisuus) ja hoitovaihtoehdot riippuvat seuraavista:

• Aiheuttiiko MDS aiempaa syöpähoitoa.
• Kuinka alhainen punasolujen, valkosolujen tai verihiutaleiden lukumäärä on.
• Onko MDS äskettäin diagnosoitu (hoitamaton) vai onko se uusiutunut hoidon jälkeen.

Kun lapsuuden akuutti myeloidleukemia (AML) on diagnosoitu, tehdään testit selvittääksesi, onko syöpä levinnyt muihin kehon osiin.

Seuraavia testejä ja menettelyjä voidaan käyttää määrittämään leukemian leviäminen:

• Lannereikä : Menetelmä, jolla kerätään näyte aivo-selkäydinnesteestä (CSF) selkärankaasta. Tämä tehdään asettamalla neula kahden selkärangan luun väliin ja selkäytimen ympärillä olevaan CSF: ään ja poistamalla näyte nesteestä. CSF-näyte tarkistetaan mikroskoopilla merkkejä siitä, että leukemiasolut ovat levinneet aivoihin ja selkäytimeen. Tätä menettelyä kutsutaan myös LP- tai selkärankaksi.
• Kivesten, munasarjojen tai ihon biopsia : Solujen tai kudosten poistaminen kiveksistä, munasarjoista tai iholta, jotta niitä voidaan tarkastella mikroskoopilla syövän merkintöjen tarkistamiseksi. Tämä tehdään vain, jos fyysisen tutkimuksen aikana löydetään jotain epätavallista kiveksistä, munasarjoista tai iholta.

Lapsuuden AML: lle, krooniselle myelogeeniselle leukemialle (CML), juvenilelle myelomonosyyttiselle leukemialle (JMML) tai myelodysplastisille oireyhtymille (MDS) ei ole standardoitua vaiheistusjärjestelmää.

Syövän laajuus tai leviäminen kuvataan yleensä vaiheina. Vaiheiden sijaan lapsuuden AML: n, lapsuuden CML: n, JMML: n ja MDS: n hoito perustuu yhteen tai useampaan seuraavista:

• Taudin tyyppi tai AML-alatyyppi.
• Onko leukemia levinnyt veren ja luuytimen ulkopuolelle.
• Onko sairaus diagnosoitu vasta, remissio vai toistuva.

Äskettäin diagnosoitu lapsuuden AML

Äskettäin diagnosoitua lapsuuden AML: ää ei ole hoidettu paitsi sellaisten oireiden kuin kuume, verenvuoto tai kipu lievittämisessä, ja yksi seuraavista on totta:

• Yli 20% luuytimen soluista on blasteja (leukemiasoluja).

tai

• Alle 20% luuytimen soluista on räjähdyksiä ja kromosomissa on erityinen muutos.

Lapsuuden AML Remissionissa

Lapsuudessa remissiovaiheen AML-tauti on hoidettu ja seuraavat ovat totta:

• Koko veren määrä on melkein normaali.
• Alle 5% luuytimen soluista on blastia (leukemiasolut).
• Aivoissa, selkäytimessä tai muissa kehon osissa ei ole merkkejä tai oireita leukemiasta.

Toistuva lapsuuden akuutti myeloidleukemia

Toistuva lasten akuutti myeloidleukemia (AML) on uusiutunut (palannut takaisin) hoidon jälkeen. Syöpä voi tulla takaisin vereen ja luuytimeen tai muihin kehon osiin, kuten keskushermostoon (aivot ja selkäydin).

Akuutissa myeloidisessa leukemiassa (AML), kroonisessa myelogeenisessa leukemiassa (CML), nuorten myelomonosyyttisessä leukemiassa (JMML) tai myelodysplastisissa oireyhtymissä (MDS) esiintyvien lasten hoidotyyppejä on erityyppisiä.

Lapsille, joilla on AML, CML, JMML tai MDS, on tarjolla erityyppisiä hoitomuotoja. Jotkut hoidot ovat vakiona (nykyisin käytetty hoito), ja osa testataan kliinisissä tutkimuksissa. Hoito-kliininen tutkimus on tutkimus, jonka tarkoituksena on auttaa parantamaan nykyisiä hoitoja tai hankkimaan tietoa uusista hoidoista syöpäpotilaille. Kun kliiniset tutkimukset osoittavat, että uusi hoito on parempi kuin tavanomainen hoito, uudesta hoidosta voi tulla vakiohoito.

Koska lasten syöpä on harvinaista, kliiniseen tutkimukseen osallistumista tulisi harkita. Jotkut kliiniset tutkimukset ovat avoimia vain potilaille, jotka eivät ole aloittaneet hoitoa.

Hoitoa suunnittelee terveydenhuollon tarjoajien ryhmä, joka on asiantuntija lasten leukemian ja muiden verisairauksien hoidossa.

Hoitoa valvoo lasten onkologi, lääkäri, joka on erikoistunut lasten syövän hoitoon. Lasten onkologi työskentelee muiden terveydenhuollon tarjoajien kanssa, jotka ovat asiantuntijoita lasten leukemian hoidossa ja jotka ovat erikoistuneet tietyille lääketieteen aloille. Näihin voivat kuulua seuraavat asiantuntijat:

• Lastenlääkäri.
• Hematologist.
• Lääketieteellinen onkologi.
• Lasten kirurgi.
• Säteilyn onkologi.
• Neurologi.
• Neuropathologist.
• Neuroradiologi.
• Lastenhoitajan asiantuntija.
• Sosiaalityöntekijä.
• Kuntoutusasiantuntija.
• Psykologi.

Jotkut syöpähoidot aiheuttavat haittavaikutuksia kuukausia tai vuosia hoidon päättymisen jälkeen.

Säännölliset jatkotestit ovat erittäin tärkeitä. Jotkut syöpähoidot aiheuttavat sivuvaikutuksia, jotka jatkuvat tai ilmestyvät kuukausia tai vuosia syöpähoidon päättymisen jälkeen. Näitä kutsutaan myöhäisvaikutuksiksi. Syövän hoidon myöhäisiin vaikutuksiin voi kuulua:

• Fyysiset ongelmat.
• Tunnelman, tunteiden, ajattelun, oppimisen tai muistin muutokset.
• Toiset syövät (uudet syöpätyypit).

Jotkut myöhästymisvaikutukset voidaan hoitaa tai hallita. On tärkeää, että AML: stä tai muista verisairauksista hoidettujen lasten vanhemmat keskustelevat lääkäriensä kanssa siitä, mitä vaikutuksia syöpähoito voi olla heidän lapselleen.

Lapsuuden AML-hoidolla on yleensä kaksi vaihetta.

Lapsuuden AML-hoito hoidetaan vaiheittain:

• Induktiohoito: Tämä on hoidon ensimmäinen vaihe. Tavoitteena on tappaa veren ja luuytimen leukemiasolut. Tämä asettaa leukemian remissioon.
• Yhdistelmähoito / tehostehoito: Tämä on hoidon toinen vaihe. Se alkaa heti, kun leukemia on parantunut. Hoidon tavoitteena on tappaa jäljellä olevat leukemiasolut, jotka eivät ehkä ole aktiivisia, mutta voivat alkaa kasvaa ja aiheuttaa uusiutumisen.

Hoitoa, jota kutsutaan keskushermoston (CNS) turvapaikkahoitoksi, voidaan antaa hoidon induktiovaiheen aikana. Koska tavanomaisilla kemoterapiannoksilla ei välttämättä päästä leukemiasoluihin keskushermostoon (aivot ja selkäydin), solut kykenevät etsimään (piilottamaan) keskushermostoon. Intratekaalinen kemoterapia pystyy pääsemään leukemiasoluihin keskushermostoon. Se annetaan tappaa leukemiasolut ja vähentää mahdollisuuksia leukemian uusiutumiseen (palata takaisin). CNS-pyhäkköhoitoa kutsutaan myös keskushermoston ehkäisyksi.

Lapsuuden AML-, lapsuus CML-, JMML- tai MDS-hoitoon käytetään seitsemää tyypillistä normaalikäsittelyä.

kemoterapia

Kemoterapia on syöpähoito, jossa lääkkeitä käytetään estämään syöpäsolujen kasvu joko tappamalla solut tai estämällä niitä jakautumasta. Kun kemoterapiaa otetaan suun kautta tai injektoidaan laskimoon tai lihakseen, lääkkeet pääsevät verenkiertoon ja voivat päästä syöpäsoluihin koko kehossa (systeeminen kemoterapia). Kun kemoterapia sijoitetaan suoraan aivo-selkäydinnesteeseen (intratekaalinen kemoterapia), elimeen tai kehon onkaloon, kuten vatsaan, lääkkeet vaikuttavat pääasiassa syöpäsoluihin näillä alueilla (alueellinen kemoterapia). Yhdistelmäkemoterapia on hoitoa, jossa käytetään useampaa kuin yhtä syöpälääkettä.

Kemoterapian tapa riippuu hoidettavasta syöpätyypistä.

AML: ssä leukemiasolut voivat levitä aivoihin ja / tai selkäytimeen. Suun tai suonen kautta annettava kemoterapia AML: n hoitamiseksi ei saa ylittää veri-aivoestettä päästäkseen aivojen ja selkäytimen ympäröivään nesteeseen. Sen sijaan kemoterapiaa ruiskutetaan nesteellä täytettyyn tilaan tappaakseen leukemiasoluja, jotka ovat siellä levinneet (intratekaalinen kemoterapia).

Sädehoito

Sädehoito on syöpähoito, jossa käytetään runsaasti energiaa käyttäviä röntgensäteitä tai muun tyyppistä säteilyä syöpäsolujen tappamiseen tai estämiseen kasvaa. Säteilyhoitoa on kahta tyyppiä:

• Ulkoisessa säteilyhoidossa kehon ulkopuolella olevaa konetta lähetetään säteilyä kohti syöpää.
• Sisäisessä säteilyhoidossa käytetään radioaktiivista ainetta, joka on suljettu neuloihin, siemeniin, johtoihin tai katetereihin, jotka sijoitetaan suoraan syöpään tai sen läheisyyteen.

Säteilyhoidon tapa riippuu hoidettavan syövän tyypistä. Lapsuuden AML: ssä ulkoista säteilyhoitoa voidaan käyttää sellaisen kloorin hoitoon, joka ei reagoi kemoterapiaan.

Kantasolujen siirto

Kantasolusiirto on tapa antaa kemoterapiaa ja korvata epänormaalit tai syöpähoidon tuhoamia veren muodostavat solut. Kantasolut (epäkypsät verisolut) poistetaan potilaan tai luovuttajan verestä tai luuytimestä ja jäädytetään ja varastoidaan. Kemoterapian valmistuttua varastoidut kantasolut sulatetaan ja annetaan takaisin potilaalle infuusiolla. Nämä uudelleen sulautuneet kantasolut kasvavat kehon verisoluiksi (ja palauttavat ne).

Kohdennettu terapia

Kohdennettu terapia on hoitotyyppi, jossa lääkkeitä tai muita aineita käytetään tiettyjen syöpäsolujen tunnistamiseen ja hyökkäykseen vahingoittamatta normaaleja soluja. Kohdennetun terapian tyyppeihin kuuluvat seuraavat:

• Tyrosiinikinaasi-inhibiittoriterapia : Tyrosiinikinaasi-inhibiittori (TKI) -terapia estää kasvainten kasvamiseen tarvittavia signaaleja. TKI: t estävät entsyymiä (tyrosiinikinaasi), joka saa kantasoluista enemmän valkoisia verisoluja (granulosyyttejä tai räjähdyksiä) kuin kehon tarvitsee. TKI: tä voidaan käyttää muiden syöpänvastaisten lääkkeiden kanssa apuainehoitona (hoito ensimmäisen hoidon jälkeen, jotta voidaan vähentää syövän palautumisen riskiä).
  • Imatinibi on TKI-tyyppi, joka on hyväksytty lasten CML: n hoitoon.
  • Sorafenibiä, dasatinibia ja nilotinibia tutkitaan lasten leukemian hoidossa.
• Monoklonaalinen vasta-ainehoito : Monoklonaalisessa vasta-ainehoidossa käytetään vasta-aineita, jotka on valmistettu laboratoriossa yhdestä immuunijärjestelmäsolusta. Nämä vasta-aineet voivat tunnistaa syöpäsolujen aineet tai normaalit aineet, jotka voivat auttaa syöpäsoluja kasvamaan. Vasta-aineet kiinnittyvät aineisiin ja tappavat syöpäsolut, estävät niiden kasvun tai estävät niiden leviämisen. Monoklonaaliset vasta-aineet annetaan infuusiona. Niitä voidaan käyttää yksinään tai lääkkeiden, toksiinien tai radioaktiivisten aineiden kuljettamiseen suoraan syöpäsoluihin.
  • Gemtuzumab on eräänlainen monoklonaalinen vasta-aine, jota käytetään AML-alatyypin, nimeltään akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL), hoidossa. Gemtuzumabia ei ole saatavana Yhdysvalloissa, ellei erityistä hyväksyntää ole annettu. Monoklonaalisia vasta-aineita voidaan käyttää kemoterapian kanssa adjuvanttiterapiana.
• Proteasomien estäjähoito : Proteasomien estäjät hajottavat syöpäsolujen proteiineja ja tappavat ne.
  • Bortezomibi on proteasomien estäjä, jota käytetään lapsuuden APL: n hoitoon.

Muu lääkehoito

Lenalidomidia voidaan käyttää vähentämään verensiirtotarvetta potilailla, joilla on myelodysplastisia oireyhtymiä, jotka johtuvat spesifisestä kromosomimuutoksesta.

Arseenitrioksidi ja kaikki trans-retinoiinihappo (ATRA) ovat syöpälääkkeitä, jotka tappavat leukemiasolut, estävät leukemiasolujen jakautumista tai auttavat leukemiasoluja kypsymään valkosoluiksi. Näitä lääkkeitä käytetään akuutin promyelosyyttisen leukemian hoidossa.

Valpas odottaa

Varovainen odotus seuraa potilaan tilaa tarkkaan antamatta hoitoa, kunnes oireet ilmaantuvat tai muuttuvat. Sitä käytetään toisinaan MDS: n tai TMD: n hoitoon.

Tukevaa hoitoa

Tukitoimenpiteitä annetaan sairauden tai sen hoidon aiheuttamien ongelmien vähentämiseksi. Tukitoimenpiteisiin voi kuulua seuraavat:

• Verensiirtohoito: Tapa antaa punasoluja, valkosoluja tai verihiutaleita korvata taudin tai syövän hoidossa tuhoutuneita verisoluja. Veri voidaan luovuttaa toiselta henkilöltä tai se on voitu ottaa potilaalta aikaisemmin ja varastoida siihen tarvittaessa.
• Lääkehoito, kuten antibiootit tai sienilääkkeet.
• Leukafereesi: Toimenpide, jossa valkosolujen poistamiseksi verestä käytetään erityistä konetta. Veri otetaan potilaalta ja viedään verisoluerottimen läpi, josta valkosolut poistetaan. Loput veri palautetaan sitten potilaan verenkiertoon.

Uusia hoitotyyppejä testataan kliinisissä tutkimuksissa.

Tämä yhteenveto-osa kuvaa hoitoja, joita tutkitaan kliinisissä tutkimuksissa. Se ei välttämättä mainitse jokaista uutta tutkittavaa hoitoa.

Biologinen terapia

Biologinen terapia on hoito, joka käyttää potilaan immuunijärjestelmää syövän torjumiseen. Kehon valmistamia tai laboratoriossa valmistettuja aineita käytetään parantamaan, ohjaamaan tai palauttamaan kehon luonnollista suojaa syöpää vastaan. Tämän tyyppistä syöpähoitoa kutsutaan myös bioterapiaksi tai immunoterapiaksi.

Luonnolliset tappajasolut (NK) ovat eräänlainen biologinen terapia. NK-solut ovat valkosoluja, jotka voivat tappaa tuumorisoluja. Ne voidaan ottaa luovuttajalta ja antaa potilaalle infuusiona leukemiasolujen tappamisen helpottamiseksi.

Potilaat saattavat haluta harkita osallistumista kliiniseen tutkimukseen.

Joillekin potilaille kliiniseen tutkimukseen osallistuminen voi olla paras hoitovaihtoehto. Kliiniset tutkimukset ovat osa syöpätutkimusprosessia. Kliiniset tutkimukset tehdään sen selvittämiseksi, ovatko uudet syövän hoidot turvallisia ja tehokkaita vai parempia kuin tavallinen hoito.

Monet nykypäivän syövän hoidon standardit perustuvat aiempiin kliinisiin tutkimuksiin. Kliiniseen tutkimukseen osallistuvat potilaat voivat saada tavanomaista hoitoa tai olla ensimmäisten joukossa, joka saa uuden hoidon.

Kliinisissä tutkimuksissa osallistuvat potilaat auttavat myös parantamaan syövän hoitotapaa tulevaisuudessa. Vaikka kliiniset tutkimukset eivät johda tehokkaisiin uusiin hoitomuotoihin, ne vastaavat usein tärkeisiin kysymyksiin ja auttavat siirtämään tutkimusta eteenpäin.

Potilaat voivat osallistua kliinisiin tutkimuksiin ennen syöpähoidon aloittamista, sen aikana tai sen jälkeen.

Joihinkin kliinisiin tutkimuksiin osallistuvat vain potilaat, jotka eivät ole vielä saaneet hoitoa. Muut tutkimukset testaavat hoitoja potilaille, joiden syöpä ei ole parantunut. On myös kliinisiä tutkimuksia, joissa testataan uusia tapoja estää syövän uusiutuminen (palautuminen) tai vähentää syövän hoidon sivuvaikutuksia.

Kliiniset tutkimukset ovat käynnissä monissa osissa maata.

Jatkotestit voidaan tarvita.

Jotkut testit, jotka tehtiin syövän diagnosoimiseksi tai syövän vaiheen selvittämiseksi, voidaan toistaa. Jotkut testit toistetaan, jotta voidaan nähdä, kuinka hyvin hoito toimii. Hoidon jatkamista, muuttamista tai lopettamista koskevat päätökset voivat perustua näiden testien tuloksiin.

Joitakin testejä jatketaan ajoittain hoidon päätyttyä. Näiden testien tulokset voivat osoittaa, onko lapsesi tila muuttunut vai onko syöpä uusiutunut (palannut). Näitä testejä kutsutaan joskus jatkokokeiksi tai tarkistuksiksi.

Lasten akuutin myeloidileukemian, lapsuuden kroonisen myelogeenisen leukemian, nuorten myelomonosyyttisen leukemian ja myelodysplastisten oireyhtymien hoitovaihtoehdot

Äskettäin diagnosoitu akuutti myelooinen leukemia lapsuudessa

Äskettäin diagnosoidun lasten akuutin myeloidileukemian hoito voi sisältää seuraavat:

• Yhdistelmäkemoterapia sekä keskushermoston pyhähoito terapeuttisella hoidolla intratekaalisesti.
• Kliinisessä tutkimuksessa verrataan erilaisia ​​kemoterapiahoitoja (annokset ja hoitosuunnitelmat).
• Kliinisessä kokeessa yhdistelmäkemoterapiaa ja kohdennettua terapiaa proteasomi-inhibiittorilla tai tyrosiinikinaasi-inhibiittorilla kantasolujen siirrolla tai ilman.

Äskettäin diagnosoidun lasten akuutin leukemian hoito granulosyyttisellä sarkoomalla (kloroma) voi sisältää kemoterapian sädehoidolla tai ilman.

Hoitoon liittyvän AML: n hoito on yleensä sama kuin äskettäin diagnosoidulle AML: lle, jota seuraa kantasolujen siirto.

Lapset, joilla on vasta diagnosoitu lapsuuden AML ja Downin oireyhtymä

Akuutin myeloidileukemian (AML) hoito 4-vuotiailla tai sitä vanhemmilla lapsilla, joilla on Downin oireyhtymä, voi sisältää seuraavia:

• Yhdistelmäkemoterapia sekä keskushermoston pyhähoito terapeuttisella hoidolla intratekaalisesti.

AML: n hoito yli 4-vuotiailla lapsilla, joilla on Downin oireyhtymä, voi olla sama kuin sellaisten lasten hoito, joilla ei ole Downin oireyhtymää.

Lapsuuden akuutti myeloidleukemia Remissionissa

Lapsuuden akuutin myeloidleukemian (AML) hoito remissiovaiheen aikana (konsolidointi / tehosteluhoito) riippuu AML: n alatyypistä ja voi sisältää seuraavia:

• Yhdistelmäkemoterapia.
• Suuriannoksinen kemoterapia, jota seuraa kantasolujen siirto luovuttajan verikantasoluilla.
• Kemoterapian kliininen tutkimus, jota seuraa luonnollisten tappajasolujen infuusio.
• Kliinisessä kokeessa yhdistelmäkemoterapiaa ja kohdennettua terapiaa proteasomi-inhibiittorilla tai tyrosiinikinaasi-inhibiittorilla kantasolujen siirrolla tai ilman.

Toistuva lapsuuden akuutti myeloidleukemia

Toistuvan lasten akuutin myeloidileukemian (AML) hoito voi sisältää seuraavat:

• Yhdistelmäkemoterapia.
• Yhdistelmäkemoterapia ja kantasolujen siirto.
• Toinen kantasolusiirto.
• Kliiniset tutkimukset uusien syöpälääkkeiden, uusien biologisten aineiden ja kantasolujen siirtojen yhdistelmistä käyttämällä kantasolujen eri lähteitä.

Toistuvan AML: n hoito Down-oireyhtymässä olevilla lapsilla on kemoterapiaa. Ei ole selvää, onko kantasolujen siirrosta kemoterapian jälkeen hyötyä näiden lasten hoidossa.

Akuutti promyelosyyttinen leukemia

Akuutin promyelosyyttisen leukemian hoito voi sisältää seuraavat:

• All-trans retinoiinihappo (ATRA) plus kemoterapia.
• Arseenitrioksiditerapia.
• Keskushermoston pyhähoito intratekaalisella kemoterapialla.

Toistuva akuutti promyelosyyttinen leukemia

Toistuvan akuutin promyelosyyttisen leukemian hoito voi sisältää seuraavat:

• All-trans retinoiinihappohoito (ATRA) plus kemoterapia.
• Arseenitrioksiditerapia.
• Kohdennettu hoito monoklonaalisella vasta-aineella (gemtuzumab), jos erityinen hyväksyntä annetaan.
• Kantasolujen siirto käyttämällä potilaan tai luovuttajan verikantasoluja.

Lapsuuden krooninen myelogeeninen leukemia

Lasten kroonisen myelogeenisen leukemian hoito voi sisältää seuraavat:

• Kohdennettu terapia tyrosiinikinaasi-inhibiittorilla (imatinibi).
• Kliiniset tutkimukset kohdennetusta terapiasta muiden tyrosiinikinaasiestäjien kanssa.

Potilaille, joiden tauti ei reagoi imatinibihoitoon tai joiden tauti palaa hoidon jälkeen, hoito voi sisältää seuraavat:

• Kantasolujen siirto luovuttajan verikantasoluilla.
• Kliiniset tutkimukset kohdennetusta terapiasta muiden tyrosiinikinaasiestäjien kanssa.

Nuorten myelomonosyyttinen leukemia

Nuorten myelomonosyyttisen leukemian (JMML) hoito voi sisältää seuraavat:

• Yhdistelmäkemoterapia, jota seuraa kantasolujen siirto. Jos JMML toistuu kantasolujen siirron jälkeen, voidaan suorittaa toinen kantasolujen siirto.

Myelodysplastiset oireyhtymät

Myelodysplastisten oireyhtymien (MDS) hoito voi sisältää seuraavat:

• Valpas odotus.
• Kantasolujen siirto luovuttajan verikantasoluilla.
• Yhdistelmäkemoterapia.
• Lenalidomidihoito.
• Kantasolusiirron kliininen tutkimus käyttämällä pienempiä kemoterapian annoksia.
• Uuden syöpälääkkeen tai kohdennetun terapian kliininen tutkimus.

Jos MDS: stä tulee akuutti myeloidleukemia (AML), hoito on sama kuin äskettäin diagnosoidun AML: n hoito.

Hoitoon liittyvän MDS: n hoito on yleensä sama kuin äskettäin diagnosoidulle AML: lle, jota seuraa kantasolujen siirto.

Ohimenevä myeloproliferatiivinen häiriö (TMD), eräänlainen MDS, häviää yleensä yksinään. TMD: lle, joka ei katoa yksinään, hoito voi sisältää seuraavat:

• Verensiirtohoito.
• Leukafereesi.
• Kemoterapiaa.