Useimmat MS-potilaat, jotka saivat kantasoluja, jotka ovat vielä jäljellä vuotta myöhemmin

Useimmat MS-tautia sairastavat potilaat, jotka osallistuivat huippuluokan kantasolututkimukseen HALT-MS, ovat edelleen remission vuosia myöhemmin. Vaiheen 2 tutkimus on osoittanut vaikuttavia tuloksia kehittämällä immuunijärjestelmää käyttämällä potilaan omia kantasoluja.

24 tutkimuksen vapaaehtoista, jotka ovat olleet kantasolujen siirtoja vuosina 2006-2010, Dr. Denverin Colorado Blood Cancer Institutein kollegani Richard A. Nash ja hänen kollegansa julkaisivat äskettäin havainnoistaan ​​JAMA Neurology -ohjelmassa.

Tutkijat havaitsivat, että yli 86 prosenttia potilaista pysyi taudissa vapaana kolmen vuoden kuluttua, ja lähes 91 prosenttia ei osoittanut mitään merkkejä taudin etenemisestä.

Lue lisää kantasolututkimuksesta

Uusi immuunijärjestelmän rakentaminen maasta lähtien

Tavoitteena oli käynnistää potilaiden immuunijärjestelmät uudelleen. Tutkijat arvioivat menestystä riippuen siitä, Tutkimuksen kohteena olivat potilaat, joilla oli relapsoivaa remitting-hoitoa sairastava MS, jonka sairaus ei vastannut vähintään yhtä FDA: n hyväksymää tautia modifioivaa lääkettä kohtaan. Potilaiden piti myös pisteet välillä 3. 0 ja 5. 5 laajennettuun vammaisuuden tilan asteeseen (EDSS), joukko testejä, joilla mitataan MS: n potilaiden kävelyä, kognitiota, kätevyyttä ja elämänlaatua. Ihmisiin, jotka kuuluvat tähän alueeseen, on tyypillisesti lievä tai kohtalainen vamma. >

Potilaat saivat suuren annoksen immunosuppressiivisen hoidon tai HDIT: n, jotta he voivat poistaa alkuperäisen immuunijärjestelmänsä ja sitten tutkijat palauttivat verinmuodostuneet kantasolut, jotka oli kerätty potilaan omasta verestä .

Tutkijat ajattelivat, että ehkä uusi immuunijärjestelmä ei enää näe myeliinipäällystettä hermosolut aivoissa ja selkäydin uhkana. Jos kantasolut voivat pysäyttää myeliini-iskut, MS-taudin prosessi pysähtyy.

"Keskimäärin potilaat saivat sairaalahoitoa kolmesta neljään viikkoon", sanoi Nash Healthline-haastattelussa. Se antoi riittävästi aikaa immuunijärjestelmän uudistumiseen, jotta potilaat voisivat turvallisesti palata kotiin.

"Potilaat ovat immunosuppressoituja, joten he ovat ennaltaehkäiseviä antimikrobisia lääkkeitä. He ovat myös koulutettuja siitä, miten vähentää infektioiden riskiä siirron jälkeen ", selitti Nash.

Kuule potilaan näkökulma

"Ennen sairaalaan ottamista tutkijat keräsivät miljoonia kantasoluja verestä … ja jättivät heidät", Dave Bexfield, aktiivijäsenten perustaja ja osallistuja meneillään olevaan tutkimukseen, haastattelu Healthline. Sitten hän vietti ensimmäisen viikon sairaalassa, joka sai viisi erilaista kemoterapiaa.

Hieman yli viikon kuluttua sen kantasolujen sulattamisesta ja palauttamisesta verenkiertoonsa he alkoivat uudistaa immuunijärjestelmää.Tämän jälkeen Bexfield pystyi lähtemään sairaalasta muutamassa päivässä.

Kantasolujen siirto ei ole vaaratonta. Vakavien infektioiden mahdollisuus lisäksi immuunijärjestelmän poistamiseen käytettävien kemoterapia-lääkkeiden myrkyllisyydellä voi olla epämiellyttäviä sivuvaikutuksia.

Bexfield myöntää, että kokemus oli vaikea, mutta "onneksi kemo ei ole koskaan tehnyt minua kovin pahoinvointi, ja vain muutaman päivän päästä sänkyyn oli mahdotonta. "

Mitä ovat kemoterapian yleiset haittavaikutukset?"

Sairaalan 21 päivän jälkeen osallistujat vapautettiin, mutta heidän oli pysyttävä lähellä säännöllistä seurantaa. " Minun piti rajoittaa julkista altistumista, syödä vain hyvin keitettyjä ruokia (ei salaatteja), "sanoi Bexfield," ja seurata kehon lämpötilaani. Jos minulla oli jokin merkki kuumeesta, minua kehotettiin menemään ER: hen heti. Onneksi tämä ei koskaan tapahtunut. "

Kaiken kaikkiaan menettely kesti noin kolme kuukautta ennen alustavaa testausta, kunnes osallistujat pääsivät kotiin.

Vapaaehtoistyön kustannukset Trial

Lääketieteellinen tutkimus voi tarjota potilaille monia etuja, mukaan lukien pääsy huippuluokan terapiaan, ennen kuin se on yleisesti saatavilla, usein ilman kustannuksia. Vaikka tämä tutkimus rahoitettiin National Institute of Health -ohjelmalla, kun Bexfield allekirjoitti, rahoitus oli vedetty.

Bexfieldin vakuutusyhtiö, Presbyterian Health Plan, laski kattamaan suuret kustannukset 198 000 dollaria kantasolujen siirtoa. Hänen oli pakko käydä rahaa hänen säästöihinsä ja kääntyä perheen puoleen saadakseen maksun hoidosta.

Vain kuukausi sen kieltämisestä, presbyterian lisäsi kattavuutta kantasolujen siirtoihin suunnitelmistaan. Bexfield ajatteli, että hänen menettelynsä maksettaisiin loppujen lopuksi. Mutta siellä oli vipu. Bexfieldille kerrottiin, että vakuutusyhtiö kattaisi vain luovuttajilta peräisin olevat kantasolujen siirrot - paljon riskialtisempia menettelytapoja - eikä niitä, jotka toteutettiin potilaan omilla soluilla.

Bexfield kävi eeppisessä taistelussa useita vuosia kestäneen vakuutusyhtiön kanssa, ja se koostui lukemattomista sähköposteista, YouTube-videoista ja jopa David Segalin, New York Timesin The Hagglerin avusta. Lopulta Presbyterian maksoi 198 000 dollarin alkuperäisen maksunsa menettelystä ja maksoi 204 000 dollaria korkoon.

Aiheeseen liittyviä uutisia: Tutkimus osoittaa useimmat amerikkalaiset tyytymättömät terveydenhuollon kustannuksiin

Ovatko kantasolut siirtäneet MS-hoidon pyhä harmaa?

Vaikka HALT-MS-tutkimus onkin käynnissä, Bexfield ja muut tutkimuksessa mukana olevat potilaat ovat pysyneet ennallaan ilman uusiutumattomuutta, eivätkä ne paranna uusia vaurioita, jotka näkyvät MRI-tutkimuksessa.

Useat potilaista ovat myös havainneet merkittävää parannusta heidän EDSS-pisteytensä, Bexfield lähti olemaan talonrakentajana aika ajoin ennen tutkimusta jatkaakseen monia suosikkiaktiviteettejaan, mukaan lukien rinteiden lyöminen lumilaudalleen - jos vain pihoilla kerrallaan putoaa.

EDSS-arvojen parantuminen lähtötilanteesta viittaa siihen, että hermot voivat olla Remyelinating, MS-tutkimuksen pyhä grailla. Myeliinin palauttaminen voi korjata vahingoittuneita hermoja ja palauttaa niiden toiminnan.

Toisin kuin aikaisemmat MS-potilaiden tutkimukset, joissa ei havaittu parannusta neurologisessa toiminnassa, HALT-MS tarkasteli ihmisiä, joille oli diagnosoitu vain 15 vuotta tai vähemmän, ja joilla oli yhä edelleen relapseja.

Vaikka on liian aikaista tietää, onko kantasolujen siirto MS-hoidon tulevaisuus, Nash on toiveikas. "Teemme tutkimusta, jonka avulla voimme arvioida [remyelinaatiota] MRI: llä, kun saamme viisivuotisia tietoja", hän sanoi.

Aiheeseen liittyvät uutiset: Tutkijat tekevät insuliinia tuottavien beetasolujen peräisin kantasoluista "