Aaron Kowalski keskustelee siitä, miten JDRF etenee

Dr. Aaron Kowalski liittyi JDRF: ään (Juvenile Diabetes Research Foundation) muutama vuosi sitten tutkimuksen strategiseksi johtajaksi ja johtaa organisaation jännittävää keinotekoista haimaohjelmaa - monimuotoisen miljoonan dollarin aloite "suljetun silmukan automaattisen insuliinivalmisteen järjestelmä." Tässä roolissa hän työskentelee nyt yli 20 yrityksen kanssa, joka luo uusia diabeteslääketieteellisiä teknologioita verensokerin hallinnan parantamiseksi diabeetikoilla. Sen lisäksi, että hän on uskomattoman älykäs ja miellyttävä kaveri, hänellä on myös täydellinen intohimo näille asioille, jotka voivat tulla vain diabetesta elämällä. Aaron ja hänen veljensä Stephen olivat sekä diagnosoitu tyypin 1 diabetesta kuin lapsia, ja ovat eläneet sen kanssa yli 22 ja 29 vuotta vastaavasti. Hän oli ystävällinen jakamaan joitain viime vuoden näkemyksiä minulle ja DiabetesMine: n lukijoille. fi .

JDRF aloitti keskittymällä vain parannuskeinoihin liittyviin tutkimuksiin, joten miten keinotekoinen haima-projekti syntyi?

JDRF: n tehtävä ei ole muuttunut ollenkaan: diabeteksen ja sen komplikaatioiden parantaminen tutkimuksen tuella. JDRF: n keinotekoinen haima -projekti syntyi, koska keuhkopussin mahdollisuutta komplikaatioiden riskin pienentämiseen ja hoidon menestymisen todennäköisyyden lisäämiseen, joka keskittyi immuunivasteeseen, joka aiheuttaa diabetesta ja insuliinia tuottavien saarekesolujen elinsiirtoa ja uudistumista.

Kuten tiedätte, on olemassa laaja tutkimus, joka osoittaa, että hyvä glukoosisäätely estää diabeteksen komplikaatioita; mutta useimmilla diabetesta sairastavilla ihmisillä on erittäin vaikea saavuttaa se. Itse asiassa äskettäin tehdyssä tutkimuksessa kävi ilmi, että jopa intensiivisesti hoidetut ihmiset - tekemällä yhdeksän sormustestikokeita päivittäin - käyttivät vähemmän kuin 30% päivästä kohden glukoosialueella (70-180mg / dL). Vastaavasti NIH: n rahoittama DirecNet totesi, että lapset, joiden keskimääräinen A1c on 6,8% - mikä on ilmeisen hyvä - viettävät lähes 9 tuntia päivässä yli 180mg / dl! Ota nämä tulokset ja muista, että keskimääräinen A1c Yhdysvalloissa on yli 8%. Tämä sanoo minulle, että jos keskeinen tavoite on estää komplikaatioita, tarvitsemme parempia työkaluja, joiden avulla diabetesta sairastavat ihmiset voivat saavuttaa tiukan glukoosinhallinnan. Lisäksi yksi suurimmista syistä diabetesta sairastavien henkilöiden kanssa on hyperglykemia (korkea verensokeri), joka on hypoglykemia (alhainen verensokeri). Jos emme joutuneet huolehtimaan siitä, että voisimme alentaa, voisimme pistää enemmän insuliinia, kunnes veren sokeritasot olivat aivan oikein. Kuten tiedätte, tällä hetkellä ei ole kyse; vain vähän liian paljon insuliinia väärään aikaan voi aiheuttaa vakavan matalan. Nämä uudet teknologiat voivat auttaa sekä korkea- että matala verensokeri, joka olisi ensimmäinen.

Keinotekoinen haima ei pelkästään tarjoa potentiaalia glukoosin säätelyyn.Kuten tiedätte,

yksi vaikeimmista osista diabeteksen elämää on jatkuva henkinen taakka

24/7/365. Kuinka paljon syöt? Pitäisikö minun nukkua nukkumaan? Miksi minun vereni

sokeri korkea / alhainen nyt? Kuinka monta hiilihydraatteja? Etc … Tämä laite voi lievittää joitakin tai eniten

diabeteksen henkistä kuormitusta, joka mielestäni olisi valtava

elämän näkökulmasta.

Lopulta uskomme, että keinotekoinen haima auttaa meitä pääsemään perimmäiseen päämääräänmme aikaisemmin: biologinen parannus, joka antaa meille mahdollisuuden käydä täysin pois diabetesta. Tiedämme, että korkea verensokeri on huono soluille - erityisesti solut, jotka ovat herkkiä tai vaarassa, kuten siirretyt tai uudistetut beetasolut diabetesta sairastavalle henkilölle. Tiukka aineenvaihdunta, jonka keinotekoinen haima pystyy tarjoamaan, mahdollistaa hoitoa, jonka tarkoituksena on säilyttää beetasolumassat tai palauttaa normaali verensokeri elinsiirtojen tai regeneroinnin avulla. Uskon, että näemme onnistuneita mekaanisten keinotekoisten haiman teknologioiden ja biologisten lähestymistapojen yhdistelmiä lähitulevaisuudessa.

Mitkä ovat henkilökohtaiset tavoitteet AP-hankkeen edistämiseksi?

Liityin JDRF: hen syksyllä 2004, joka työskenteli diabeettisten komplikaatioiden alueella. Taustani on molekyylibiologiassa ja biokemiassa, ja motiivini oli saada aikaan vaikutus alueellani, joka on vaikuttanut huomattavasti perheeseeni. Sekä veljeni että minä olemme eläneet tyypin 1 diabeteksen kanssa, koska olimme lapsia. Veli Steve (joka on 2 ½ vuotta nuorempi kuin minä) diagnosoitiin, kun hän oli 3-vuotias ja minulle diagnosoitiin 13-vuotiaana. Hypoglykemialla oli valitettavasti erittäin merkittävä ja säännöllinen vaikutus vuosien mittaan.

Steve on hyvin epäsuosittu ja sen seurauksena hän on viettänyt huomattavan paljon aikaa New Jerseyn sairaaloiden hätäpuhelut, jossa elimme. Ajatus siitä, että mekaaninen järjestelmä voisi auttaa häntä estämään monia näistä tapahtumista, oli perheemme unelma. Olemme jo molemmat hyötyneet jatkuvasta glukoosivalvontatekniikasta. Molemmat kokemuksemme laitteista ovat olleet fantastisia. Se sanoi, minun päätavoitteeni on tuoda automaatio järjestelmään - sulkea silmukka. Niin fantastinen kuin CGM on ollut, vielä on olemassa rajoituksia - diabetes on edelleen kova - ja automaatio, uskon, on saavutettavissa oleva tavoite. Olemme osoittaneet tämän tutkimuksissa useissa JDRF: n keinotekoisen haima -hankkeen tutkimuskeskuksissa. Tavoitteena on kääntää tämä tutkimus järjestelmään, joka on kaikkien diabetesta sairastavien saatavilla.

Kuinka JDRF on organisaationa "muuttumassa kertaa"?

JDRF: n tärkein tehtävä on keskittyä jatkuvasti ajamaan taitoa, joka johtaa hoitoon, siirtämällä tutkimusta akateemisesta löytöstä tutkimusten ja potentiaalisten parannuskeinojen kehittämiseen. Ja keskitymme yhä enemmän keskittymään tällä hetkellä oleviin puutteisiin näiden ideoiden ja perustutkimuksen tulosten hyödyntämiseksi ja niiden kääntämiseksi huumeiksi, hoidoiksi ja tyypin 1 diabetesta sairastaville.

Tässä on muutamia erinomaisia ​​merkkejä edistymisestä. Esimerkiksi olemme kasvattaneet dramaattisesti ihmisen kliinisten tutkimusten määrää kaikilla rahoitusalalla. Vuosikymmenen alussa rahoittamamme tiede sisälsi ehkä viisi ihmisen kliinistä tutkimusta. Nykyään voimme keskittyä voimakkaasti kehittämään sitä, mitä kutsumme parannuskeinoiksi viimeisen puolen vuosikymmenen aikana, rahoitamme nyt yli 30 kliinistä kliinistä tutkimusta.

Toinen selkeä edistysaskel on kykymme täyttää aukot kliinisen kehityshankkeen yhteydessä muodostamalla kumppanuuksia teollisuuden kanssa, yleensä pienyritysten kanssa, nopeuttamaan diabetesta sairastavien ihmisten markkinoille saattamia hoitoja. Olemme yhteistyössä yli 20 biotekniikan, genetiikan, immunologian, elinsiirron ja uudistumisen piiriin kuuluvien pienyritysten kanssa, joilla on tuotteita ja hoitoja alkuvaiheessa - tuotteita, jotka tarvitsevat todisteena rahoitusta, jota ei ole saatavissa suurista lääkeyrityksistä tai riskipääomayhtiöt. Ottamalla tähän rooliin strategiamme on ollut "riskin vähentäminen" näiden parannuskeinoja koskevien kliinisten tutkimusten alkuvaiheessa, jotta ne voitaisiin siirtää putkilinjan läpi vaiheeseen, jossa suuri yritys olisi valmis ottamaan ne vastaan, ottamaan ne suuren mittakaavan kokeilut, jotka tarvitaan FDA: n hyväksymiseen, ja kaupallistaa ne. Meillä on jo kaksi menestystarinaa: juuri tänä lokakuussa kaksi pientä biotekniikkayritystä, joille autettiin rahoittamaan varhaisvaiheisia kliinisiä polkuja lääkkeille, jotka estävät diabeteksen etenemisen uusissa diagnooseissa potilailla, allekirjoittivat kumppanuuden suurimpien diabeteshoitajien kanssa näiden tuotteiden kuljettamiseksi testien lopulliset vaiheet ja saatava ne laajalle markkinoille.

Mitkä ovat kuumimmat yritykset mukana ja miksi?

Olemme parhaillaan mukana toteutettavuustutkimuksissa useiden merkittävien diabeteslaitosyritysten kanssa. JDRF: n rahoittamat tutkijat käyttävät Abbott-, DexCom-, Insulet-, Medtronic- ja Smiths-laitteita. Tavoitteenamme on nähdä menestyvät markkinat, joissa useat yritykset kehittävät erinomaisia ​​tekniikoita, jotka auttavat diabetesta sairastavia ihmisiä saavuttamaan parempia tuloksia. Lisäksi haluamme ympäristöä, jossa palkitaan parempia ja parempia (pienempiä, helpompiakin, tehokkaampia jne.) Järjestelmiä, jotta kaikki diabetesta sairastavat saisivat mahdollisuuden hyötyä.

Mitkä olivat eräitä tärkeimpiä virstanpylväitä vuonna 2007 - JDRF: lle ja myös diabeteksen hoitoon kokonaisuudessaan?

Selvästikin edistys, josta puhuin edellä, oli valtava JDRF: lle ja diabetekselle yleensä vuonna 2007: ensinnäkin ihmisten kliinisissä tutkimuksissa tutkittujen hoitojen ja potentiaalisten parannuskeinojen lukumäärä, mukaan lukien useat vaiheen III tutkimuksissa - viimeinen vaihe ennen FDA: ta hyväksyminen. Toiseksi tämä antoi validoitua strategiamme varhaisten puutteiden varalta diabeteksen tuotekehitysputkessa, koska kaksi suurta lääkeyritystä otti kaksi yhdistettä.

Olemme myös saavuttaneet huomattavaa edistystä useilla diabeteksen komplikaatioilla viime vuoden aikana, erityisesti retinopatiaa.Ja olisin häpeällinen, jos en viittaa omaan vastuualueeseen JDRF: n keinotekoisella haima-aineella:

• Olemme suorittaneet yli 400 potilaan ilmoittautumisen JDRF CGM-tutkimuksessa, joka antaa riippumattomia tilastotietoja tehokkuudesta CGM-lääkkeistä, nopeuttamiskorvauksen ja kliinikon käyttöönoton ansiosta.

• Olemme sulkeneet silmukan - yhdistämisen CGM: n insuliinipumppujärjestelmällä - ensimmäistä kertaa Ylden yliopiston aikaisessa toteutettavuustutkimuksessa.
• Olemme tukeneet seitsemää tutkimuskohtaa ympäri maailmaa, jotka keskittyvät täydentämään suljettuja silmukoita sisältäviä järjestelmiä, mukaan lukien algoritmien luominen turvallisen ja tehokkaasti välittämään insuliinin toimituksen jatkuvan glukoosin seurannan lukemien perusteella ottaen huomioon kaikki sellaiset muuttujat, joiden diabetesta kärsivät ihmiset ovat tällä hetkellä laskea itsestään, nykyisestä verensokeriin, suuntaan, jossa on trendi, mihin ja miten viime aikoina olet syönyt, harjoituksen vaikutuksesta yksilön herkkyyttä insuliinille.

• Olemme myös yhteistyössä FDA: n kanssa selvittämään säätelyreittiä anortifikaaliselle haima-aineelle, jonka FDA on tehnyt "kriittisen polun" tavoite.

Mitä voimme odottaa teiltä ja JDRF: ltä vuonna 2008?

Yleisesti ottaen keskitymme edelleen nopeuttamaan tutkimustyötä, joka johtaa hoitoon viidessä hoidossa olevilla terapeuttisilla alueilla. Autoimmuniteetissa haluamme paremmin ymmärtää, mikä aiheuttaa autoimmuuni-hyökkäyksen, joka aiheuttaa diabeteksen ja estää sen ihmisillä, joilla on riski sairastua, ja kääntää niille, joilla on jo diabetes. Regeneroinnissa haluamme kehittää yhdisteitä, jotka kannustavat kehoa uudistamaan insuliinia tuottavia soluja ilman kirurgista korvaamista. Vaihtoehtona etsimme tapoja parantaa nykyisten elinsiirtomenetelmien tehokkuutta, tutkia vaihtoehtoisia korvaavia mahdollisuuksia ja kehittää ylimääräisiä insuliinia tuottavien solujen lähteitä. Komplikaatioissa tutkitaan keinoja kääntää tai ehkäistä komplikaatioita, jotka vaihtelevat silmäsairaudesta munuaissairauteen ääreishermojen vaurioihin. Tarkastelemme nykyisen verovuoden aikana 170 miljoonan dollarin rahoitusta.

Erityisesti minun alueella, metabolisen kontrollin, kun tulokset

JDRF: n CGM-tutkimuksesta ovat saatavilla, aiomme käynnistää potilasvalmistelutyön

virallisen vakuutusturvan kattamiseksi ja jatkuvien

glukoosimonitorien korvaamiseksi. Pyrimme myös kehittämään keinotekoista

haima-ainetta, joka rahoittaa tutkimusta algoritmien testaamiseksi ja hienosäätöksi, jotta ne olisivat tehokkaita reaalimaailman tilanteissa, kuten ateriat, liikunta ja stressi.

integroida heidät seuraavien sukupolvien glukoosin seurantaan ja insuliinitoimituksiin

ja testata näiden järjestelmien turvallisuutta ja tehokkuutta kliinisissä

tutkimuksissa.

Vau, kiitos, Aaron, kun annoitte meille toivoa. Niin paljon uppoamisen tunne, että parannuskeinon edistyminen on hitaasti parhaimmillaan. Mene, JDRF!

Vastuuvapauslauseke

: Diabetes Mine -ryhmän luoma sisältö.Lisätietoja saat klikkaamalla tästä. Vastuuvapauslauseke

Tämä sisältö on luotu Diabetes Mine -verkostoon, joka on diabetesta käsittelevä yhteisö. Sisältöä ei ole tarkistettu lääketieteellisesti eikä se noudata Terveysalan toimituksellisia ohjeita. Lisätietoja Terveysn yhteistyöstä Diabetes Mine -yrityksen kanssa saat napsauttamalla tästä.