Mitä diabeteksen kantasolututkimusyritys on tehnyt ViaCyte

tunsivat yrityksen ViaCyten entisen identiteettinsä NovoCellin kautta, kun ilmoitimme, että he onnistuivat menestyksekkäästi hallitsemaan diabetesta hiirissä, joissa käytetään alkion kantasoluja vuonna 2008.

Viime vuonna he muuttivat nimensä, osa operaatio pysyi ennallaan: ensin luomaan täysin toimivat beetasolut (insuliinin ja amylyn insuliiniherkkyys), ja sitten etsimään keino torjua prosessia, joka aiheuttaa kehon elimistölle hyökätä omia insuliinia tuottavia solujaan.

JDRF ilmoitti joulukuun lopussa yhteistyössä ViaCyte -yrityksen kanssa kapseloidun beetasolun korvaushoitajansa tukemiseksi. Olemme kuulleet niin paljon yrityksestä, että päätimme, että oli aika tarkistaa heidän kanssaan.

Äskettäin keskustelimme ViaCyten toimitusjohtaja Allan Robinsin kanssa saadaksemme lisää tietoa tästä jännittävästä tutkimuksesta ja siitä, mitä voimme odottaa näiltä vuodelta.

DM) Muut yritykset toimivat beta-solujen kanssa parantaakseen diabetesta. Mitä ViaCyte on saavuttanut viime vuonna vai niin, että se on niin jännittävää?

AR) ViaCyte työskentelee empiiristen kantasolujen kanssa, jotka on johdettu eettisesti. Ne on johdettu puhtaassa huoneessa, joten ne ovat FDA: n kliinisten kokeiden standardien mukaisia. Olemme viime vuosina tehneet kahta tärkeää asiaa: olemme oppineet kasvattamaan alkion kantasoluja suurissa määrissä ja olemme käyttäneet niitä hallitsemaan glukoosieläimiä. Olemme tehneet tämän yli 2 000 eläimellä, joten olemme erittäin varmoja siitä, että tämä toimii.

Yksi hieno asia on, että kaikissa teknisissä tarkoituksissa solut ovat kuolemattomia. Voit kasvattaa ESC: itä suurina määrinä ja ne voivat muuttua kaikentyyppisiksi soluiksi ihmiskehossa - mukaan lukien kaikki haimakuoren hormonisolut, erityisesti insuliinia tuottavat beetasolut.

Oletko törmännyt merkittäviin esteisiin?

Koska ESC: t voivat muuttua 200-tyyppisiksi soluiksi, meidän oli selvitettävä, miten ne kootaan, jotta ne muuttuisivat vain haluamiimme soluihin. Haluat sen olevan homogeeninen ryhmä. Et halua heidän siirtyvän muihin solutyyppeihin, kuten ihosoluihin tai hermosoluihin. Se vie jonkin verran aikaa löytää oikeat olosuhteet soluille ja varmista, että ne ovat kaikki samoja.

Käsiteltäessä kirjaimellisesti kymmeniä tuhansia kokeita ja luottaen kehitysbiologiaan, yhtiö on kehittänyt prosessin, joka on luonut ihmisalkion kantasolut, jotka eivät ole vielä kypsyneitä, joten ne eivät ilmaise insuliinia, mutta kun laitat ne in vivo eläin, ne kypsyvät ja lopulta voivat hallita glykemiaa.

Voitteko kertoa meille tähän mennessä saaduista tuloksista uusien solujen suojaamiseksi?

Kun puhutaan tyypin 1 diabeteksen hoidosta, puhutaan henkilöstä, jolla on aktiivinen autoimmuuni. Sitä yleensä hoidetaan immuno-suppressaalilääkkeillä, joilla voi olla vakavia sivuvaikutuksia. Halusimme kokeilla kapselointiprosessia. Meillä on prosessi, joka estää isäntä (ihmisen) solut hyökkäämästä beetasoluihin. Eläinkokeissa ne kehittyvät asianmukaisesti näissä laitteissa, ja ne tuottavat insuliinia hyvin säännellyllä tavalla.

Miten ViaCyte-tutkimus on erilainen tai parempi kuin Cerco Medical, joka tekee jotain samanlaista ja jota parhaillaan kuvataan uudelle dokumentille potilas 13 ?

Ensinnäkin, nämä ihmiset puhuvat teknologian käytöstä ihmislähteiden suojelemiseksi. Ainoa nykyinen lähde on ruumiita, joten ne ovat hyvin rajoitettuja tarjonnassa eikä oikeastaan ​​massoille. Toiseksi pinnoite on alginaatti. Tämä on peräisin eri merilevistä ja sillä on kaikki niihin liittyvät ongelmat, jotain biologista, suhteessa erän vaihtelevuuteen. Suojavaijeri on peräisin teflonista ja sillä on vain vähän tai ei lainkaan erävaihtoa, eikä se hajoa elimistössä ajan myötä, jonka alginaatti tekee.

Miten laite sulkee ja suojaa beetasoluja? Miltä se näyttää?

Emme ole varmoja, miltä se näyttää, mutta se on pienempi kuin luottokortti ja kimmoisa. Laite asetetaan ihonalaisesti, vaikka emme ole täysin asettuneet paikalle. Ajattelemme jonnekin alhaalla. Nämä laitteet asennetaan avohoitoproseduuriin. Solujen kypsyminen laitteessa kestää jonkin aikaa, joten jatkat seurantaa. Jonkin ajan kuluttua potilaan insuliinin tarve vähenee, kuten Edmonton-protokollalla, joka käyttää saarekesolujen siirtoja. Vaikka siellä ei ole mukana laitetta, tarvitset elinikäisiä Immuno-suppressiolääkkeitä. Plus, nämä solut tulevat ruumiista, joten on vähän tarvetta.

Miten insuliini pääsee ulos laitteesta ilman, että immuunijärjestelmä pääsee sisään?

Se on tasainen levytila. Solut kulkevat kahden levyn välillä, jotka ovat enemmän tai vähemmän teflonikalvoa, joka on huokoista. Se voi antaa molekyylien sisään ja ulos, mukaan lukien insuliini, glukagoni ja glukoosi. Mutta ne ovat riittävän pieniä, että koko solut eivät pääse sisälle. Sisäiset solut on suojattu immuunijärjestelmän soluilta. Tällaisia ​​laitteita on aikaisemmin tehty, mutta kukaan ei ole saanut laitteeseen sopivia soluja. Solut istuisivat potilaan selälle ja kestää 2-3 kuukautta, jotta järjestelmä kypsyy sopivasti.

Joten kehittyvät solut ovat parempia?

Jos sinulla ei ole oikeita soluja laittaa laitteeseen, se ei tule toimimaan. Voit ajatella sitä esteenä, joka suojaa isäntä ja solut, mutta se mahdollistaa kaikkien tärkeiden endokriinisen järjestelmän tuottamien hormonien vapaan virran. Kun siirrät tuotteemme in vivo, se tekee kaikki endokriinisen järjestelmän solut, metastatiini, gyreliini, insuliini.Se on hyvin samankaltainen kuin saari. Ja niinpä teilläkin on myös vastavallansäätely. Glukoosilla eläimillä ei ole koskaan hypoglykeeminen ylitys. Hypoglykemia on jotain, mitä insuliinista riippuvaiset diabeetikot huolestuttavat paljon. Nämä solut säätelevät asianmukaisesti, koska ne toimivat tavanomaisen haiman saarekkeena. He ajattelevat ja reagoivat asianmukaisesti sekä vapauttamalla insuliinia että vapauttamalla glukagonia.

Kun laite on istutettu, mikä on potilaan prosessi? Kuinka paljon seurantaa ja huomiota tarvitaan?

Laitetta vaihdetaan 2-5 vuoden välein. Emme ole vielä varmoja. Potilas seuraisi edelleen verensokeriaan, mutta emme tiedä, kuinka kauan potilaat kestävät soluja. Tiedämme, että ne kestävät hiiren elämää, joka on noin vuosi, mutta ne ovat pisimmät tutkimukset, joita voimme tehdä juuri nyt. Toivomme, että solut kestävät useita vuosia, mutta ne voivat kestää vielä pidempään. Tällä hetkellä me yksinkertaisesti tiedämme, kuinka kauan. Mutta jos potilas irtoaa insuliinista ja seuraa verensokeria kahdesti viikossa, eikä 4-6 kertaa päivässä eikä tarvitse antaa insuliinia tai olla huolissaan siitä, mitä he syövät tai käyttävät, se varmasti tulee olemaan suuri hyöty potilaalle !

Mitä ovat ViaCyte-suunnitelmat vuodelle 2012?

Vietimme 2011 kehittämällä skaalausta. Tähän mennessä kaikki on tehty laboratorion mittakaavassa. Nyt keskitymme siihen, miten todella suuret solut ovat välttämättömiä päästäksemme valmiiksi ihmisen kliinisiin kokeisiin.

Jos käytät ihmisen ESC: tä, sinun on osoitettava FDA: lle, että solut eivät muodosta kasvaimia eläinkokeissa. Joten vuonna 2012 valmistelemme lopullisia kliinisiä tutkimuksia eläinten tehosta ja turvallisuudesta, jotta voimme lähettää tietopaketin FDA: lle. Toivottavasti saamme ensimmäisen vaiheen kliinisten kokeiden vaiheen 1 vuoden 2013 ensimmäisellä puoliskolla.

Mitä suhteesi JDRF: ään näyttää?

JDRF: llä on rooli monilla tasoilla. Osa tästä on rahoitusta seuraavien kolmen vuoden aikana, lähinnä hankkeen laitepuolella. Rahoitus on virstanpylvästä riippuvainen, eli meillä on tiettyjä virstanpylväitä, joita meidän on saavutettava.

JDRF on maailman suurin potilasvalvontakonserni. Toivomme, että voimme rakentaa läheiset suhteet niihin, jotta he voisivat auttaa tuotteistamme artikuloimaan terveydenhuollon tarjoajille varmistaakseen, että vakuutusyhtiöt kattavat sen. Toivomme myös, että suhde auttaa meitä keskustelemaan FDA: n kanssa rakentamalla tapauksemme, että menetelmä on turvallinen ja tehokas, jotta voimme siirtyä ihmisen kliinisiin kokeisiin.

ViaCyten työt varmasti kuulostavat uraauurtavilta.

On varmasti jotain mullistaa diabeteksen hoitoa. Pyrimme hoitamaan taudin syyt oireiden sijaan. Tämä tuote, jolla on kaikki hormonit tuottavat solut, tekee paljon eroa. Se on järkevämpää kuin monoterapia.

Kiitos, Allan, jakamaan miten ViaCyte aikoo valloittaa autoimmuunivasteen turvallisesti. Ja on hienoa nähdä vähän kilpailua yritysten välillä, mikä toivottavasti johtaa parempaan ratkaisuun potilaille!

Vastuuvapauslauseke : Diabetes Mine -ryhmän luoma sisältö. Lisätietoja saat klikkaamalla tästä.

Vastuuvapauslauseke

Tämä sisältö on luotu Diabetes Mine -verkostoon, joka on diabetesta käsittelevä yhteisö. Sisältöä ei ole tarkistettu lääketieteellisesti eikä se noudata Terveysalan toimituksellisia ohjeita. Lisätietoja Terveysn yhteistyöstä Diabetes Mine -yrityksen kanssa saat napsauttamalla tästä.